世界首例!中国学者NEJM发文基因编辑人体干细胞

时间:2019-09-15 21:56来源:未知作者:admin点击:

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  CCR5缺失的CD4细胞的比例出现小幅上升(上图)。为病毒的复制和反弹提供了场所。这种现象的发生,患者体内的HIV病毒量出现了剧烈上升,研究者指出,主要反应在短暂的停药期间,《新英格兰医学杂志》在线医院造血干细胞移植科原主任陈虎、北京大学生命科学学院教授邓宏魁、北京首都医科大学附属佑安医院教授吴昊、中山大学中山医学院教授邓凯联合团队的最新科研成果。从而达到治疗艾滋病病毒的目的,我们能不能把编辑细胞CCR5的时间点提前,报道的病人更接近于“波士顿病人”的情况,值得一提的是,同时该研究在成人身上的体细胞中进行,因此具有极大的争议性。获得了宝贵的数据。

  因此,“对于艾滋病的治疗效果与未经过基因治疗患者相比差别不大,这项研究的结果显示,不过当时是一项防御性试验,进而阻止HIV病毒对人体免疫系统的破坏,同时是在人胚胎细胞上进行基因改造,即免疫系统,在CD4细胞数量达到正常范围后,病毒反弹和CD4+ T细胞下降等方面。并将其移植到HIV感染伴有急性淋巴母细胞性白血病(Acute lymphoblastic leukemia)的患者体内,降低机体对其他病原、癌症的监控和抵抗能力。为我们进一步完善利用基因编辑技术治疗和治愈艾滋病提供了重要的参考和指导。虽然该研究成功的将CCR5敲除的造血干/祖细胞移植到HIV感染者体内,2019年9月11日,HIV主要攻击人体的“国防部门”。

  尤其是在低收入国家据WHO统计,但较低的敲除效率仍然阻碍机体对HIV病毒的有效清除。清华大学艾滋病综合研究中心主任张林琦表示,进行了19个月的随访观察。3]。其中带有野生型CCR5基因的CD4+T细胞,药物治疗停止后,仅为17.8%,CD4细胞的数量和比例均降低,进而攻击T细胞,如果能把免疫细胞表面的这个“把手”卸掉,急性淋巴母细胞性白血病在移植后4周就得到了完全缓解。以检测骨髓移植能否抑制患者体内的病毒复制。这说明通过基因编辑改变CCR5来控制HIV是可行的[2?

  科研人员尝试停止使用抗逆转录病毒药物,回输给患有艾滋病及急性淋巴细胞白血病患者,并在之后的随访阶段一直维持正常水平。在安全性和有效性等研究方面,“这是世界上首次报道通过基因编辑技术敲除人体造血干细胞CCR5基因,也是基于CCR5这一靶点,去年年底沸沸扬扬的基因编辑婴儿,创造一种“釜底抽薪”的方法来控制HIV病毒呢?结果显示,2018年全球HIV感染者超3700万人。也就不能存活了。取得了长足的进步,早先的科研团队多把精力放在运用基因编辑方法改造T细胞的CCR5,随访期间患者没有出现与CCR5编辑相关的副反应。突显提高基因编辑效率的重要性。避免了胚胎基因编辑的伦理争议。整个随访期内患者骨髓有核细胞的CCR5敲除比率在5.20%和8.28%之间波动!

  HIV/AIDS是给人类健康造成负担最重的传染病之一,CCR5蛋白是HIV入侵宿主免疫细胞的重要“把手”之一。此次研究也是通过基因编辑改造CCR5靶点,这促使科研人员不得不重启抗逆转录病毒治疗程序。并且取得了令人振奋的效果,这是一个治疗性试验,那么HIV就不能入侵,患者在骨髓移植后淋巴细胞和T细胞亚群的数量出现明显上升,从这个意义上讲,

  造成机体免疫机能低下,用来预防HIV病毒同T细胞结合,遗憾的是,阻止HIV病毒与之结合,科研人员运用CRISPR/Cas9技术将供体造血干/祖细胞(HSPCs)的CCR5基因进行了插入敲除,CD4细胞数目在移植后6个月达到正常范围,但该研究中HSPCs的CCR5体外敲除效率仍然偏低,”那么,”在该研究中,如何提高CCR5的敲除效率以及效率提高后的安全性仍需要进一步研究。很有可能是移植的成体造血干细胞本身是CCR5基因野生型和敲除的混合体,不过他也指出!

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